在我国听力损失的基因疗法的新进展：数百万患

据东南大学成员中东医院的柴雷·伦吉医院教授与多个部门合作，在国际高级杂志自然医学上发表了一项研究工作，揭示了艾迪诺 - 综合基因疗法在隐性听力损失中的作用。该文件发现，AAV基因疗法在DFNB9患者为1.5-23.9的患者中表现出极好的长期安全性和功效，其中5-8岁可能是最佳干预窗口。 OTOF基因的突变导致由DFNB9缺陷和患者内耳纤毛细胞中的突触囊泡引起的听觉损失。耳蜗植入物是严重患者的主要治疗方法，但有局限性的声音质量扭曲。 OTOF基因疗法通过AAV载体为有利的纤毛细胞提供了功能性OTOF基因，以修复突触供应的功能。 Chai Renjie团队在该国进行了多中心临床试验IT 10患者为1.5-23.9岁。在以下12个月的时间内，患者没有经历III级或更高级的副作用，并确认安全。经过基因疗法后，所有受试者的平均纯音镜阈值从手术前的106 dB下降到52 dB（正常的语音水平），在第一个月发生了62％，有些孩子在手术后六个月实现了正常的试镜功能，刚度和成人患者的平均听觉阈值相应地提高了46和36 DB。这两个主题接近正常的语音识别能力。此外，这项研究发现，脑干的听觉反应可以用作治疗4个月后行为听力的有效预测指标，5至8年的儿童可显着改善听力。这项研究扩大了DFNB9基因疗法的窗口，并为临床干预提供了重要的方向。医院说鳍DING具有重要的临床取向值，预计将在全球范围内提供数百万个遗传性聋患者，以期“清楚地倾听世界”。 [本文的结尾]如果您需要重印，请务必向我们展示其来源：Kuai技术编辑：Suixin